ยีนบำบัด เฮ่อ เจี้ยนขุย เปลี่ยนการตัดต่อยีนจากคำศัพท์ทางวิทยาศาสตร์ใหม่ ให้กลายเป็นคำศัพท์ที่ทุกคนรู้จักในชั่วข้ามคืน สหรัฐอเมริกาก็มี เฮ่อ เจี้ยนขุย และพวกเขาได้เข้าสู่ขั้นตอนของการค้าด้วยซ้ำ แต่ความแตกต่างที่ใหญ่ที่สุดระหว่างพวกเขากับเฮ่อ เจี้ยนขุยของจีน คือพวกเขาจัดหาผลิตภัณฑ์สำหรับผู้ใหญ่ที่สมัครใจทดลองเท่านั้น ในช่วงต้นเดือนมีนาคม 2017 บริษัทที่ชื่อว่า โอดิน ได้เริ่มขายเครื่องมือที่เกี่ยวข้องกับการบำบัดด้วยยีน และประธานของบริษัท ยังได้โพสต์วิดีโอของตัวเองที่กำลังฉีดยาบำบัดด้วยยีนทางออนไลน์
เจ้านายเขาชื่อโจเซียห์ เซนเนอร์ อายุ 36 ปีในปีนี้ เขาเป็นคนแรกในโลกที่แก้ไขดีเอ็นเอของตัวเองได้ นักชีวเคมีพยายามทำให้ตัวเองมีพละกำลังเหนือมนุษย์ โดยการกำจัดโปรตีนที่ยับยั้งการเจริญเติบโตของกล้ามเนื้อที่แขนซ้าย ด้วยการฉีดยีนดีไอวาย แซนเนลล์บอกกับการ์เดี้ยนว่าฉันคาดการณ์ว่าในอนาคตผู้คนจะแก้ไขยีนของพวกเขา เช่น การไปร้านสักแต่ไม่ใช่สำหรับรอยสัก แต่ไปเพื่อเลือกสิ่งที่ทำให้พวกเขามีกล้ามเนื้อมากขึ้น หรือเปลี่ยนสีผมและดวงตาของคุณ ซึ่งดีเอ็นเอสามารถกำหนดสายพันธุ์ได้
ในขณะที่กลายเป็นคนดังทางอินเทอร์เน็ต เขาเริ่มขายเครื่องมือพันธุวิศวกรรมพื้นฐานทางอินเทอร์เน็ต และจัดทำคู่มือผู้ใช้ฟรี ปัจจุบันเว็บไซต์ของบริษัทของเขาสามารถจัดหาชุดเครื่องมือทดลองที่เกี่ยวข้องกับยีนบำบัดได้ 48 ชนิด ชุดที่ถูกที่สุดคือ เพียง 10 ดอลลาร์ และสูงสุดสูงถึง 1,699 ดอลลาร์ แซนเนลล์เริ่มต้นอาชีพการวิจัยกับโครงการชีววิทยาสังเคราะห์ของนาซา ซึ่งเขาและเพื่อนร่วมงานได้ทำการดัดแปลงพันธุกรรมของแบคทีเรีย เพื่อให้สิ่งมีชีวิตสามารถเติบโตบนพื้นผิวดาวอังคารได้
จากนั้น แซนเนลล์ก็ถอนตัวจากโครงการวิจัยของนาซา และเริ่มทำงานเกี่ยวกับเทคโนโลยีพันธุวิศวกรรมของมนุษย์ การเพิ่มขึ้นของ ยีนบำบัด ได้รับประโยชน์จากการคิดค้นเทคโนโลยีการแก้ไขยีนคริสเปอร์ ซึ่งช่วยลดต้นทุน และเกณฑ์ของการบำบัดด้วยยีน พูดง่ายๆ ก็คือคริสเปอร์ เป็นชิ้นส่วนของความทรงจำทางพันธุกรรม กำแพงแห่งเลือดเนื้อ และเลือดที่สะสมโดยแบคทีเรีย
ในช่วงหลายปีของการต่อสู้กับการบุกรุกของไวรัส และการวนเวียนซ้ำๆ กัน นั้นเป็นกำแพงที่คดเคี้ยว นักวิทยาศาสตร์ใช้ประโยชน์จากคุณสมบัติการตัดที่แม่นยำของคริสเปอร์ เพื่อตั้งโปรแกรมใหม่ เพื่อให้สามารถตัดดีเอ็นเอของสิ่งมีชีวิตใดๆ และบรรลุวัตถุประสงค์ในการแก้ไขยีนเทียม ในปัจจุบันไม่เพียงแต่ผู้เชี่ยวชาญเท่านั้นที่สามารถทำการทดลองยีนบำบัดด้วยตนเองได้ แต่ผู้ป่วยทั่วไปก็สามารถทำการทดลองด้วยตนเองได้เช่นกัน
ในเดือนตุลาคม พ.ศ. 2560 ผู้ป่วยโรคเอดส์ได้ฉีดยีนตัดต่อให้ตัวเอง เขาเชื่อว่า วิธีนี้จะทำให้เขาสามารถผลิตแอนติบอดี และทำลายเซลล์ที่ติดเชื้อไวรัสเอชไอวีได้ ทริสตัน โรเบิร์ตส์ ถ่ายทอดสดตัวเองที่กำลังเข้ารับการบำบัดด้วยยีน วิดีโอทั้ง 2 นี้ดึงดูดความสนใจของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา พวกเขาออกแถลงการณ์ระบุว่า มียาดัดแปลงพันธุกรรมที่ผิดกฎหมายจำนวนมากในท้องตลาด ความปลอดภัยของผลิตภัณฑ์เหล่านี้ ยังไม่ได้รับการพิสูจน์ ดังนั้นอย่าไว้ใจสินค้าสิ่งเหล่านี้
อย่างไรก็ตาม องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ไม่ได้ออกคำสั่งห้าม เนื่องจากปัจจุบันไม่มีข้อบังคับห้ามบริษัทต่างๆ ขายเครื่องมือและวัสดุบำบัดด้วยยีน ตามกฎหมายของสหรัฐอเมริกา ผู้ผลิตยาที่ต้องการขายยาใหม่ต้องได้รับใบอนุญาตทดลองจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา และต้องผ่านการทดลองเป็นเวลานานก่อนที่จะวางตลาดได้ กระบวนการนี้จะใช้เวลาและเงินจำนวนมาก หากบริษัทต้องการทดสอบยาใหม่กับมนุษย์ พวกเขาต้องผ่านการอนุมัติหลายชั้น
แต่ถ้าคนทั่วไปสนใจวิธีการบำบัดด้วยยีนบางวิธีและวางแผนที่จะลองด้วยตัวเอง กฎหมายปัจจุบันไม่สามารถหยุดพวกเขาได้ พวกเขาสามารถซื้อเครื่องมือและวัสดุบำบัดด้วยยีนผ่านทางอินเทอร์เน็ต แม้ว่าคนทั่วไปจะไม่ได้รับการสนับสนุนให้แก้ไขยีนโดยธรรมชาติ แต่สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาก็ส่งเสริมการบำบัดด้วยยีนอย่างเงียบๆ
ในเดือนพฤษภาคม พ.ศ. 2560 สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา การรบกวนกรดไรโบนิวคลีอิก ผลของการทำให้ยีนเงียบโดยการเปลี่ยนแปลงข้อมูลที่ส่งโดยโมเลกุลกรดไรโบนิวคลีอิกในร่างกาย ซึ่งจะเป็นการควบคุมการสร้างโปรตีน ซึ่งแตกต่างจากเครื่องมือแก้ไขยีนคริสเปอร์ กรดไรโบนิวคลีอิกไม่ต้องการการเปลี่ยนแปลงอย่างถาวรในดีเอ็นเอของบุคคล ทำให้เป็นทั้งการปรับแต่งเล็กน้อยสำหรับพืชผล และมีศักยภาพมหาศาลในการรักษาโรคในมนุษย์
กล่าวกันว่าการศึกษานี้ใช้เวลากว่า 2 ทศวรรษ โดยดำเนินการพร้อมกันที่ศูนย์วิจัย 44 แห่งใน 19 ประเทศ และมีผู้ป่วย 225 รายที่เป็นโรคอะไมลอยด์โดสิส ชนิดทรานส์ไทเรตินจากกรรมพันธุ์ ในการทดลองทางคลินิกความเร็วเฉลี่ยในการเดินดีขึ้นอย่างเห็นได้ชัด บ่อยครั้งที่ผู้ป่วยดังกล่าวได้รับผลกระทบจากความเสียหายของเส้นประสาท แม้ว่าจะมีผลข้างเคียงอยู่บ้างในการศึกษานี้ แต่ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามีกล้ามเนื้อแข็งแรงขึ้น ปฏิกิริยาตอบสนองเร็วขึ้น และภาวะโภชนาการดีขึ้น
ผลของการรักษาดีกว่าผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกอย่างมีนัยสำคัญ ด้วยการอนุมัติของยา ความหวังของผู้ป่วยประมาณ 50,000 คนที่อาศัยอยู่กับ โรคอะไมลอยด์โดสิส ในสหรัฐอเมริกาได้รับการฟื้นคืนชีพ สำหรับพวกเขา อาการชา ความเจ็บปวด และการเคลื่อนไหวที่จำกัดในชีวิตประจำวันเป็นเรื่องปกติ หลังจากกำหนดเกณฑ์มาตรฐานดังกล่าวแล้ว นักวิทยาศาสตร์จะหันความสนใจไปที่การศึกษาอื่นๆ โดยใช้แนวทางที่คล้ายคลึงกันในการรักษาส่วนอื่นๆ ของร่างกาย รวมทั้งไต สมอง และไขสันหลัง
บทความที่น่าสนใจ : เด็กวัยหัดเดิน อธิบายการทำความเข้าใจวิธีจัดการกับอารมณ์ของเด็กวัยนี้
